停用激素及免疫制劑 20名紅斑狼瘡患兒在浙大兒院完成CAR-T治療

2024年10月11日 09:39:04來源：化工儀器網點擊：3891

　　【化工儀器網行業百態】免疫療法是當下腫瘤治療領域最具前景的發展方向之一。隨著PD-(L)1等免疫檢查點抑制劑應用范圍逐漸擴大，CAR-T療法研究不斷出現新的進展，CAR-T療法作為有別于傳統藥物的“活藥”，不僅對復發、難治性腫瘤患者表現出了突破性療效，其生產體系和使用場景也有別于普通藥物。鑒于當下生物技術的更新速度，預計CAR-T療法還將帶給市場更多驚喜。

　　10月8日，浙江杭州的國家兒童健康與疾病臨床醫學研究中心、國家兒童區域醫療中心，浙江大學醫學院附屬兒童醫院(以下簡稱浙大兒院)副院長、腎臟泌尿中心主任毛建華教授介紹，醫院已經為20名難治性系統性紅斑狼瘡(SLE)患者開展CAR-T治療。全部患兒的癥狀都得到改善，停用了激素及所有免疫抑制劑。

　　今年年初，浙大兒院發起“靶向CD19 嵌合抗原受體T淋巴細胞治療難治性兒童系統性紅斑狼瘡”臨床研究，面向全國招募受試者，目前已完成20例患兒的治療，包括16例女童和4例男童，其中，患兒病程最短4月、最長11年。今年3月，該項臨床研究001號病例順利出院的消息得到廣泛關注后，一些SLE患兒從山東、山西、寧夏、河北、福建、新疆等地慕名而來。

　　毛建華介紹，CAR-T細胞療法是把病人自身免疫系統的T細胞提取出來，經過體外培養和改造，給這些T細胞裝備上特殊分子，使它們能識別并攻擊特定的靶細胞，再把改造過后的T細胞注射回病人身體，從而消滅異常的靶細胞。隨著020號病例實現CAR-T細胞回輸，這項臨床研究宣告順利完成。參與的病例中，第1例CAR-T細胞回輸時間為2024年3月12日，第20例CAR-T細胞回輸時間為2024年10月4日，二者時間跨度不足7個月。

　　浙大兒院腎臟內科主治醫師何雪作為該CAR-T臨床試驗項目聯絡人，時刻關注患兒的恢復情況。她透露，001號病例完成細胞回輸超過半年，目前已經沒有什么紅斑狼瘡癥狀，面部皮疹消退，蛋白尿消失，9月已經返回校園。002號至005號也在逐步恢復。剩余的15個病例隨訪時間還不是很長，有待進一步隨訪觀察，但就目前的各項指標而言，也都恢復好轉。

　　“SLE給患兒帶來的不僅有疾病折磨，還有長期服藥、經常復診、飲食忌口等多種煩惱。他們在治療后身體好轉、食欲增加，表現出積極的生活態度。”毛建華表示。據了解，毛建華團隊新的研究項目“通用型靶向CD19 CAR-T細胞治療難治性系統性紅斑狼瘡”研究預計將在10月中旬啟動。

　　他介紹，通用型CAR-T又稱同種異體CAR-T，與首期研究項目的自體CAR-T相比，是從健康供者體內采集T細胞，并在體外通過基因工程技術改造后大規模擴增，制備成現貨型的細胞藥物。由于其來源于健康供者，不受患者T細胞數量和質量影響，制備成功率高，同時也進一步拓展了CAR-T細胞療法治療SLE的應用范圍。

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