自主創新藥研究獲FDA認定眼科罕見病治療迎來曙光

2024年12月30日 14:46:38來源：化工儀器網作者：小夢點擊：4668

　　近年來，我國高度重視罕見病的診斷與治療，也有越來越多的人關注到這一疾病種類。但在眼科罕見病領域，仍存在早期診斷難、藥物研發少、有效治療難等問題。然而，最近一個突破性的成果讓業界矚目。

　　近日，由中國科學院院士譚蔚泓領導的杭州醫學研究所團隊共同開發出了一種新型核酸適體偶聯藥物(ApDC)，這款藥物不僅獲得了美國食品藥品監督管理局(FDA)的孤兒藥資格認定，還是全球首個獲得FDA孤兒藥認定的核酸適體偶聯藥物，這標志著我國在全球罕見病藥物治療領域的研究進入了一個新的高地。同時，這也意味著ApDC的療效和安全性等科學價值得到了國際權威機構的認可，未來將有望推動其臨床轉化和實際應用，為全球眼部腫瘤罕見病患者帶來全新的治療希望。

　　罕見病，因其發病率低、患者群體小而常被忽視，但這并不意味著它們的威脅就小。相反，由于罕見病的特殊性和復雜性，其治療手段相對匱乏，患者往往面臨著無藥可治的困境。因此，每一款新藥的問世，都可能成為改變罕見病患者命運的關鍵。

　　據了解，2018年國家發布了《第一批罕見病目錄》，包含121種罕見疾病；2023年發布《第二批罕見病目錄》含86種罕見疾病，兩批目錄加起來已有207種罕見病，其中就有視網膜色素變性、Leber遺傳性視神經病變、視網膜母細胞瘤等9種眼科的罕見病被納入其中。

　　葡萄膜黑色素瘤是一種發生在眼部的罕見卻極具兇險的腫瘤。由于其早期癥狀不明顯，通常發現時已于較晚階段。甚至這種腫瘤還容易通過血液轉移至肝臟等其他器官，一旦發生轉移，患者的平均生存期不足一年。目前，傳統的治療手段如手術和放療等手段雖可以暫時控制病情，但往往對眼部組織造成不可逆轉的損傷，甚至可能導致失明，且難以有效治療這一“頑固”的腫瘤。

　　而ApDC正是針對這一需求，為現有治療手段的不足提供了全新的解決方案。這種智慧型藥物利用核酸適體作為靶向分子，精準鎖定并攻擊癌細胞，釋放搭載的治療藥物，從而減少對健康組織的損害，并顯著提升治療效果。

　　實驗證明，前期的大量動物實驗已顯示出ApDC的顯著抗腫瘤效果，不僅高效抑制了眼內原位腫瘤的生長，還顯著降低了肝、肺及腦部等多個關鍵部位的腫瘤轉移風險。

　　未來，研究團隊將積極推進臨床試驗，早日實現臨床應用，為更多患者帶去生命的轉機。此次ApDC藥物的成功研發不僅代表了中國在生物醫藥領域的創新能力，更為全球眼科罕見病治療貢獻了重要的力量。隨著未來進一步的研究成果公布與應用推廣，相信將為全球其他癌癥治療提供新的方向與思路。

　　資料來源：杭州醫學研究所

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