6 月以來，五家晶泰科技（“QuantumPharm”，2228.HK）合作企業(yè)——萊芒生物、劑泰醫(yī)藥、希格生科、默達生物、溪礫科技，分別宣布IND 等管線里程碑或高額融資進展，由晶泰科技平臺發(fā)現(xiàn)的小分子管線全面邁向臨床階段，AI 制藥的創(chuàng)新能力不斷獲得驗證。晶泰科技量子物理、人工智能（AI）、 機器人驅(qū)動的藥物研發(fā)平臺不僅服務(wù)于輝瑞、禮來等全球大型藥企，也在助力前沿生物科技公司加速取得管線突破。由這一平臺發(fā)現(xiàn)、設(shè)計的創(chuàng)新藥分子正陸續(xù)通過審批向臨床轉(zhuǎn)化，加速為患者帶來更加優(yōu)質(zhì)高效的用藥選擇。
其中，AI+ 免疫代謝重編程生物醫(yī)藥公司萊芒生物（Leman Biotech）宣布完成 共計 5000 萬元融資，其代謝增強型超低劑量 CAR-T 細胞治療藥物已助 20 多位成人及兒童患者出院，將加速推進新藥研究申請（IND）申報和在成人實體瘤、兒童白血病治療方面的臨床試驗； AI 驅(qū)動精準靶向藥物遞送和藥物發(fā)現(xiàn)企業(yè)劑泰醫(yī)藥（METiS Pharmaceutical）宣布完成 1 億美元的 C 輪融資，用于 AI+ 藥物遞送平臺建設(shè)和自研管線的發(fā)展, 其一款小分子藥物已進入三期臨床試驗，mRNA 免疫治療管線也預計今年進入臨床；基于類器官疾病模型 +AI 的癌癥創(chuàng)新靶向藥研發(fā)公司希格生科（Signet Therapeutics）宣布，其與晶泰科技合作發(fā)現(xiàn)的彌漫性胃癌靶向藥獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的 IND 批件，即將開展臨床試驗；專注于自身免疫疾病及代謝疾病藥物研發(fā)的創(chuàng)新藥公司默達生物（META Pharmaceuticals ）宣布，其與晶泰科技共同開發(fā)的一款針對原發(fā)性高草酸尿癥的小分子藥物獲得 FDA 兒科罕見疾病資格認定，并計劃于 2025 年上半年在澳大利亞開展一期臨床健康受試者安全評估；AI 賦能靶向 RNA 小分子藥物研發(fā)公司溪礫科技（ReviR Therapeutics）近日宣布完成 3000 萬美元 A 輪融資，將持續(xù)推進與晶泰科技合作項目在內(nèi)的多個神經(jīng)系統(tǒng)疾病相關(guān)管線臨床前和臨床階段的開發(fā)，并進一步建設(shè)其 AI 藥物研發(fā)平臺。
晶泰科技致力于打造 AI 與機器人賦能的高效研發(fā)平臺，與合作伙伴攜手，聚焦熱點、難點問題與尚未滿足的臨床需求，發(fā)現(xiàn)和開發(fā)具有競爭力與巨大價值潛力的創(chuàng)新藥分子。晶泰科技目前已服務(wù)于300 多家生物醫(yī)藥企業(yè)及科研機構(gòu)。隨著平臺在分子設(shè)計與合成實驗中不斷積累高精度研發(fā)數(shù)據(jù)，其藥物從頭設(shè)計、自動化化學合成與分析的能力持續(xù)提升，為提高生物醫(yī)藥的研發(fā)創(chuàng)新性、效率、回報率奠定堅實基礎(chǔ)，加速科研成果向管線資產(chǎn)的轉(zhuǎn)化。
● 萊芒生物：已助20多位腫瘤患者緩解并出院，融資5000萬加速推進超低劑量代謝增強型CAR-T的臨床轉(zhuǎn)化
2024 年 6 月 18 日，萊芒生物宣布完成天使+和天使++兩輪共 5000 萬元的新增融資。至此，萊芒生物已經(jīng)累計獲得約 1.5 億元的融資和項目資助。新增融資將主要用于其代謝增強型 CAR-T 細胞治療藥物的 IND 申報，加速推進其實體瘤治療向臨床轉(zhuǎn)化。
萊芒生物在晶泰科技的技術(shù)支持下，打造了代謝重編程生物大分子藥物、抗耗竭細胞治療藥物、超級因子藥物三大核心藥物研發(fā)管線，并建立了具有自主知識產(chǎn)權(quán)的生物大分子藥物和新型免疫治療細胞藥物的發(fā)現(xiàn)、研發(fā)和生產(chǎn)技術(shù)平臺。兩家公司聯(lián)合開發(fā)的 AI 超級因子研發(fā)平臺 MetaAI-10 于 23 年實現(xiàn)里程碑突破，獲得了數(shù)千個超高親和力的免疫代謝調(diào)節(jié)因子（生物大分子）并申請專利，部分超級因子突變體與其天然受體的親和力比同時期在 Science 上獲得報道的斯坦福大學同類超級因子高出數(shù)百倍以上，有望成為新一代生物活性特異性更高、副作用更低、療效更好的免疫治療藥物。
萊芒生物在 2024 年美國基因與細胞療法學會（ASGCT）年會
分享其代謝增強型免疫新療法的 IIT 臨床進展，
當時已完成給藥的 18 位病人均在給藥三個月內(nèi)
開始響應并獲得持續(xù)療效，CR（完全緩解）率為100%
萊芒生物管線中進展最快的代謝增強型 CD19 CAR-T 細胞療法正在中國科學技術(shù)大學附屬第一醫(yī)院、浙江大學醫(yī)學院附屬第一醫(yī)院開展研究者發(fā)起臨床（IIT）研究，已有 20 余例復發(fā)難治性白血病/淋巴瘤成人患者在治療后獲得完全緩解（CR）并出院。同時，該療法針對兒童復發(fā)或難治性 CD19 陽性 B 細胞血液系統(tǒng)惡性腫瘤的 IIT 也已在浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院啟動，首位患兒已成功獲得CR并于近日出院。這一成果是萊芒生物在兒童惡性血液腫瘤臨床研究中的重要進展，給更多相關(guān)的兒童惡性血液腫瘤患者帶來了新的治療選擇和希望。（目前該臨床研究仍在免費招募患者，詳情請查詢 “萊芒生物” 公眾號文章。）
值得注意的是，這一治療可將藥物劑量降低至現(xiàn)有商業(yè)化 CAR-T 的 1%，從而極大地縮短藥物的生產(chǎn)周期，顯著降低 CAR-T 治療成本，且副作用相對更小，尚未明顯觀察到細胞因子風暴等現(xiàn)有 CAR-T 治療的常見副作用。未來有望使原本 “天價” 的細胞治療藥物價格大幅度降低，為萊芒生物的代謝增強型 CD19 CAR-T 日后納入國家醫(yī)保目錄提供了可能。
● 劑泰醫(yī)藥：累計完成3億美金融資，以AI驅(qū)動的藥物遞送平臺，推進小分子與核酸藥物的三期與一期臨床
2024 年 6 月 21 日，劑泰醫(yī)藥宣布完成 1 億美元 C 輪融資，累計融資額達到近 3 億美元。本輪融資將用于繼續(xù)推進 AI+ 藥物遞送平臺建設(shè)和其自研管線的發(fā)展，助力劑泰醫(yī)藥在藥物遞送領(lǐng)域持續(xù)創(chuàng)新。
劑泰醫(yī)藥由晶泰科技孵化，美國工程院院士陳紅敏、MIT 頂尖科學家賴才達博士、王文首博士共同創(chuàng)立。公司利用人工智能驅(qū)動精準靶向藥物遞送和藥物發(fā)現(xiàn)，致力于研發(fā)創(chuàng)新納米材料，并為患者開發(fā)更有效的治療藥物。
劑泰醫(yī)藥已自主研發(fā)了三大 AI+ 核心技術(shù)平臺：AI 驅(qū)動核酸遞送系統(tǒng)設(shè)計平臺（AiLNP）、AI 驅(qū)動 mRNA 序列設(shè)計平臺（AiRNA）、AI 驅(qū)動小分子制劑設(shè)計平臺（AiTEM），并打造了一條專屬劑泰醫(yī)藥的干濕實驗深度結(jié)合的技術(shù)路線，以此實現(xiàn)了高效的藥物遞送和藥物發(fā)現(xiàn)。
基于 AI 藥物遞送平臺，劑泰醫(yī)藥在肝靶向領(lǐng)域已達到了 best-in-class ，遞送效率超越行業(yè)TOP 20 倍以上。在肺靶向等領(lǐng)域, 對標海外頂尖藥企也都達到數(shù)量級的藥效提升。此外，劑泰醫(yī)藥還開創(chuàng)了全身肌肉、腦、免疫器官、腫瘤的靶向遞送技術(shù), 成功帶領(lǐng)世界攻克多器官和組織靶向的 “卡脖子” 難題, 為腫瘤、代謝疾病、自體免疫疾病和神經(jīng)老化疾病等領(lǐng)域帶來核酸基因藥物的成藥機會。
依托自主研發(fā)的技術(shù)平臺，劑泰醫(yī)藥搭建了數(shù)條研發(fā)管線，重點針對腫瘤、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病及肝病等疾病領(lǐng)域，涵蓋小分子藥物和以 mRNA 為主的核酸藥物。目前進展最快的小分子管線已于 2023 年 6 月順利開展三期臨床試驗，mRNA 免疫治療管線預計也將于今年進入臨床。除自主研發(fā)外，劑泰醫(yī)藥還積極尋求對外合作，以 “自主研發(fā)+共同開發(fā)” 的雙輪驅(qū)動模式推動企業(yè)發(fā)展，獲得行業(yè)的廣泛認可。
● 希格生科：與晶泰科技合作的AI+類器官研發(fā)藥物獲FDA IND，彌漫性胃癌迎來靶向藥臨床
2024 年 6 月 26 日，希格生科宣布其自主研發(fā)的用于治療彌漫性胃癌的靶向藥管線提前獲得美國 FDA 的 IND 批件。
希格生科基于類器官疾病模型，致力于識別新的靶點和開發(fā)針對癌癥的有效療法。他們基于彌漫性胃癌發(fā)現(xiàn)全新的有力靶點，并與晶泰科技合作，開發(fā)了獲得 FDA IND 的彌漫性胃癌靶向藥，同時也是整合類器官疾病模型 +AI 研發(fā)的創(chuàng)新靶向藥 sigx1094，有望填補彌漫性胃癌在全球尚無有效藥物的市場空白。
在 signx1094 的藥物發(fā)現(xiàn)與設(shè)計中，希格生科與晶泰科技深度合作，針對希格生科選擇的創(chuàng)新靶點，僅用 6 個多月就設(shè)計出具有全新分子骨架、綜合成藥性優(yōu)質(zhì)的臨床前候選化合物（PCC），極大地提高了研發(fā)效率；在藥效評價中，希格生科利用其建立的基于病人基因組學特征的類器官平臺，可以更好地篩選出接近病人真實反應的分子，從而大大提高臨床試驗成功的潛在可能。從新靶點發(fā)現(xiàn)到 IND 獲批，希格生科僅用了三年多的時間。同時，希格生科與晶泰科技有多個創(chuàng)新癌癥靶向藥研發(fā)項目正在進行中。
至此，希格生科正式邁入臨床階段，并即將開展其彌漫性胃癌靶向藥的一期臨床試驗。此外，sigx1094 臨床前的藥效表征其還在對卵巢癌，三陰性乳腺癌以及胰腺癌等惡性轉(zhuǎn)移性癌癥的治療中，以及在與化療或 KRAS 突變、EGFR 突變的靶向藥聯(lián)用中展現(xiàn)出非常好的治療效果，有潛力在更多治療領(lǐng)域發(fā)揮作用。
● 默達生物：晶泰科技合作在研新藥獲FDA兒科罕見疾病資格認定，小分子原發(fā)性高草酸尿癥管線有望加速獲批
2024 年 8 月 5 日，默達生物宣布，F(xiàn)DA 已授予其在研新藥META-001-PH兒科罕見疾病資格認定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治療原發(fā)性高草酸尿癥（Primary Hyperoxaluria, PH），一種罕見且嚴重危害生命的遺傳性疾病。獲得罕見兒科疾病的認定將極大地促進META-001-PH的臨床開發(fā)。
默達生物成立于2021年，基于前沿的新興生物學理論，通過調(diào)節(jié)細胞新陳代謝的活力實現(xiàn)對免疫系統(tǒng)功能及其他生理系統(tǒng)功能的有效調(diào)節(jié)，開發(fā)更安全有效的自免疫疾病及代謝疾病治療手段，聚焦first-in-class新藥的研發(fā)。
META-001-PH 是默達生物與晶泰科技合作開發(fā)的一款針對原發(fā)性高草酸尿癥的小分子藥物。該款新型分?從初始?架篩選到臨床前候選化合物的提名階段，均與晶泰科技的 AI 藥物研發(fā)團隊合作完成。晶泰科技還負責相關(guān)系列的化學合成?作。臨床前動物疾病模型實驗顯示，META-001-PH 能顯著降低尿液草酸鹽排泄高達 80%。對比現(xiàn)有治療方案長效表現(xiàn)的不足，每日口服的 META-001-PH 可以持續(xù)將草酸鹽維持在正常水平，顯示出長期控制患者腎結(jié)石形成的潛力，成為目前在研藥物中最有希望控制該疾病的療法。在臨床前動物模型中，META-001-PH 也展現(xiàn)了良好的耐受性及安全性，目前正進行臨床申報毒理實驗，并計劃于 2025 年上半年在澳洲開展臨床I期健康受試者安全評估。
未來，META-001-PH 在兒科罕見疾病新藥上市申請（NDA）或生物藥上市許可申請（BLA）獲批后將有資格獲得優(yōu)先審查券（PRV）。PRV 能將審評時間縮短 4-6 個月，不僅可用于后續(xù)任何產(chǎn)品的上市申請，也可以出售給第三方，近年來轉(zhuǎn)讓均價超過 1 億美元。
2024 年 7 月 26 日，溪礫科技（ReviR）宣布完成 3000 萬美元 A 輪融資，用于進一步建設(shè) ReviR 自主開發(fā)的 AI 藥物研發(fā)平臺 VoyageR，并結(jié)合 AI 技術(shù)與 ReviR 團隊豐富的藥物研發(fā)經(jīng)驗，持續(xù)推進已有的亨廷頓舞蹈癥（HD）管線以及包括腓骨肌萎縮癥（CMT）、肌萎縮側(cè)索硬化（漸凍癥，ALS）等多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病相關(guān)管線臨床前和臨床階段的開發(fā)。
ReviR 是一家結(jié)合 AI 技術(shù)進行靶向 RNA 小分子藥物研發(fā)的生物科技公司，針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、癌癥和其他罕見遺傳性疾病進行創(chuàng)新藥物研發(fā)。ReviR 開發(fā)的 “可口服的基因療法” 一方面能夠調(diào)控基因表達，適用于廣泛的遺傳性疾病領(lǐng)域；另一方面給藥難度低、患者可及性高，且治療相對可逆、風險較低，或?qū)槎喾N無藥可治的遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)疾病及癌癥帶來新的變革，造福全球范圍內(nèi)數(shù)以億計的患者。
晶泰科技與 ReviR 長期以來建立了緊密的合作關(guān)系。2021 年，兩家公司宣布共同開發(fā) AI 賦能的靶向 RNA 小分子藥物發(fā)現(xiàn)平臺。2022 年起， 雙方基于晶泰科技先進的 AI+ 機器人藥物研發(fā)平臺，結(jié)合 ReviR 的 VoyageR 平臺的 RNA 結(jié)構(gòu)計算及靶點預測能力，共同開發(fā)靶向 RNA 小分子藥物，以期解決尚未被滿足的臨床需求。當前雙方合作已形成管線成果，未來計劃推至臨床階段。RNA 靶點具備廣闊的開發(fā)空間，期待在雙方共同努力下推進 RNA 療法革新，為全球患者帶來更加高質(zhì)高效的創(chuàng)新藥選擇。
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